Gyógyszerfejlesztés Bíborkának
Létrehozta Bíborka Lelle Gyógyulásáért Alapítvány

Bíborka egy nagyon ritka és súlyos genetikai betegségben, az ún. GM1 gangliozidozisban szenved, melyre sajnos jelenleg még nincs elérhető gyógymód, terápia. Gyógymód nélkül a várható élettartama nagyon rövid, 3-4 év. Júliusban lesz 2 éves, rohamosan fogy az ideje. Mivel kísérleti fázisban már vannak bíztató eredmények, alapítványunk (Bíborka Lelle Gyógyulásáért Alapítvány) megbízott egy osztrák Biotech céget, hogy gyártsanak le egy személyre szabott gyógyszert Bíborka számára. Az első fázis már sikeresen elindult, 70 millió forintot már sikerült összegyűjtenünk és a kutatók megkezdték a munkálatokat. Azonban még nagyon sok pénzre van szükség, hogy a projektet véghez vihessük. Csupán a funkcionális GLB1 gén legyártása, amire szükség van a génterápiához, 260 millió forintba kerül. A teljes projekt megvalósítása, körülbelül 5oo millió forintba fog kerülni. Ám ha mi sikerrel járunk, rengeteg tárolási betegségben szenvedőnek nyújthat segítséget, gyógymódot ez az innovatív technológia.